Galafold Unia Europejska - polski - EMA (European Medicines Agency)

galafold

amicus therapeutics europe limited - migalastat hydrochloride - fabry disease - migalastat - preparat galafold jest wskazany do długotrwałego leczenia osób dorosłych i młodzieży w wieku 16 lat i starszych z potwierdzoną diagnozą choroby fabry'ego (niedobór α-galaktozydazy a) i u których występuje mutacja.

Nitisinone MDK (previously Nitisinone MendeliKABS) Unia Europejska - polski - EMA (European Medicines Agency)

nitisinone mdk (previously nitisinone mendelikabs)

mendelikabs europe ltd - nitisinon - tyrosinemias - inne przewodu pokarmowego i przemianę materii narzędzia, - leczenie pacjentów dorosłych i dzieci (w dowolnym przedziale wiekowym) z potwierdzoną diagnozą dziedzicznej tyrozynemii typu 1 (ht 1) w połączeniu z dietetycznym ograniczeniem tyrozyny i fenyloalaniny.

Zokinvy Unia Europejska - polski - EMA (European Medicines Agency)

zokinvy

eigerbio europe limited - lonafarnib - progeria; laminopathies - inne przewodu pokarmowego i przemianę materii narzędzia, - zokinvy is indicated for the treatment of patients 12 months of age and older with a genetically confirmed diagnosis of hutchinson-gilford progeria syndrome or a processing-deficient progeroid laminopathy associated with either a heterozygous lmna mutation with progerin-like protein accumulation or a homozygous or compound heterozygous zmpste24 mutation.

Vafseo Unia Europejska - polski - EMA (European Medicines Agency)

vafseo

akebia europe limited - vadadustat - renal insufficiency, chronic; anemia - preparaty antyanemiczne - vafseo is indicated for the treatment of symptomatic anaemia associated with chronic kidney disease (ckd) in adults on chronic maintenance dialysis.